Cistinė fibrozė gali turėti naują vaistą

Žmonės, turintys cistinę fibrozę, galėjo tikėtis a naujus vaistus kuri, kaip įrodyta, labai pagerino plaučių funkcija tų, kurie ją kenčia.

Tabletė yra pirmasis vaistas, kuris užpuola problemos priežastį, o ne šios paveldimos ligos simptomus; Tačiau tik 5% žmonių, kenčiančių nuo ligos, turi mutacija būtina, kad vaistas veiktų. Antrasis vaistas tiriamas taip, kad, derinant abu vaistus, jie gali veiksmingiau ištaisyti ligą.

Peter Mueller Vertex Pharmaceuticals mokslinis direktorius Kembridže, Masačusetse ir jo komandoje išbandė vaistus VX-770 ir placebą 161 cistine fibroze sergančių žmonių grupei per metus.

Rezultatai parodė, kad dauguma dalyvių atsigavo iki 60% įprastos plaučių funkcijos. Tie, kurie gavo VX-770 jų plaučių funkcija pagerėjo maždaug 20%, palyginti su placebą vartojusiais.

„Rezultatai viršijo mūsų lūkesčius“, - po viešo atradimo pasakė Mueller.

Cistinė fibrozė yra a genetinė liga , dažniau pasireiškia vaikams, kurie puola visą kūną, palaipsniui sukelia negalios ir galbūt mirtis. Jis veikia plaučius, virškinimo sistemą, prakaito liaukas ir kitas sritis.

Priežastis cistinė fibrozė tai yra dėl a baltymų plaučių ląstelių, vadinamų cistine fibroze transmembraninio laidumo reguliatoriaus, \ tCFTR, savo akronimu anglų kalba). Vaisto VX-770 atakuoja ir pašalina šio baltymo sukeltą žalą.

The CFTR baltymai formuoti kanalus ant membranos paviršiaus. \ t plaučius ir kitos ląstelės, kuriose ląstelių viduje ir viduje yra chlorido jonai. Kai jie nesugeba, plaučiai pradeda užpildyti gleivės , sunku kvėpuoti, o labiausiai pažeidžiamiems pacientams - infekcijas.

VX-770 koreguoja defektą ir „atveria kanalus“, sako Stuart Elborn , iš Anglijos karalienės universiteto ir pagrindinio tyrimo tyrėjo.

„Vertex“ pranešė, kad tikisi, jog per 2–3 mėnesius vaistą patvirtins Jungtinės Valstijos ir Europa.

Šaltinis: cistinė fibrozės fondas, naujienų mokslininkas ir Meksikos cistinės fibrozės asociacija A.C.


Vaizdo Medicina: Gary Yourofsky - The Excuses Speech, 2014 (Kovo 2024).