Genų terapija ištaiso retas kraujo ligas

• Balandis 16, 2024

Vokietijos mokslininkai pranešė, kad per genų terapiją (arba genų terapiją) jie sugebėjo ištaisyti geno, atsakingo už geno, sutrikimą Wiscott-Aldrich sindromas - liga, kuri laikoma reta, bet pražūtinga vaikai nes tai sukelia kraujavimas pailgėja nedideli iškilimai ar įbrėžimai. Šis sutrikimas palieka vaikus pažeidžiamiems tam tikrų rūšių vėžiui ir pavojingoms infekcijoms, skelbia naujienų portalas. Sveikatos dienos naujienos.

Eksperimentas buvo laikomas sėkmingu, nes implantuotos ląstelės sugebėjo padidinti trombocitų skaičių ir pagerinti kai kurias imuninės sistemos ląsteles.

Tačiau vienas iš 10 vaikų, dalyvavusių tyrime, sukėlė ūminį T ląstelių leukemija , dėl a sveikas genas naudojant virusinį vektorių (modifikuotą virusą, kuris veikia kaip transporto priemonė genetinės medžiagos įvedimui į kitos ląstelės branduolį).

Tyrimas rodo potencialų pažangą genų terapija su kamieninėmis ląstelėmis genetinėje ligoje, sakė gydytojas Senėjimo ir smegenų remonto centras Pietų Floridos universitete, Paul Sanberg už Sveikatos dienos naujienos, nors jis pripažino, kad reikia rasti efektyvesni vektoriai ir draudimas

Vaikai, kuriems atsirado Wiskott-Aldrich sindromas, gimsta su a genetinis defektas paveldėjo X chromosoma , kuris turi įtakos trombocitai ir daro juos labiau jautrūs kraujavimui ir kenčia infekcijos

Labiausiai naudojamas šio sindromo gydymas yra nugaros smegenų transplantacija , kad darbo, gali išgydyti pacientą, nors pavojinga procedūra dėl atmetimo, kurį organizmas gali generuoti, ir į infekcijas, kurios atsiranda vėliau.